W Sejmie odbyło się posiedzenie Parlamentarnego Zespołu ds. Chorób Rzadkich dotyczące dostępu do innowacyjnych technologii medycznych: diagnostyki i leków ze szczególnym uwzględnieniem chorób hematologicznych i metabolicznych. Uczestnicy spotkania, doceniając zmiany w dostępie do refundowanych leków na choroby rzadkie, wskazywali na te, które w hematoonkologii i chorobach metabolicznych mogłyby pomóc dzieciom cierpiącym na rzadkie schorzenia.

• Od 2000 roku zarejestrowano leki sieroce w 162 jednostkach chorobowych. To oznacza, że na 6 tys. chorób rzadkich, leki zarejestrowano jedynie na 2,7 proc. z nich
• Od 2020 do końca 2022 roku zostało zarejestrowanych 231 terapii na 1226 zarejestrowanych nowych terapii ogółem a co piąty lek rejestrowany w UE był lekiem sierocym
• Na 68 nowych cząsteczkowskazań w 2021 roku aż 29 procesowanych było w chorobach rzadkich. W 2022 na 115 częsteczkowskazań w chorobach rzadkich zrefundowanych zostało 37. Do maja 2023 roku zrefundowano już 58 nowych cząsteczkowskazań, z czego 27 dotyczyło chorób rzadkich

W drugiej części posiedzenia Zespołu specjaliści oraz przedstawiciele pacjentów mówili o tych chorobach rzadkich, w których terapie nie są jeszcze refundowane. Debata dotyczyła przede wszystkim leków dla pacjentów z Hemofilia A i B oraz Zakrzepową Plamicą Małopłytkową.

Więcej informacji: Rynek Zdrowia